Mucopolysackaridos typ I (MPS-I) tillhör den bredare gruppen av lysosomiell lagringsstörningar. Den mest allvarliga formen är Hurlers syndrom. Ingen av de tillgängliga insatserna för MPS-I modifierar patologin i centrala nervsystemet, medan det föreslagna läkemedlet når CNS. Ämnet är ännu inte ett godkänt läkemedel, men det testas nu i flera kliniska prövningar för vanliga sjukdomar, såsom stroke. Dess låga toxicitet och gynnsamma farmakokinetiska beteenden gör det lovande för en smidig och snabb övergång för behandling av MPS-I patienter, eventuellt i kombination med de tillgängliga terapeutiska alternativen.
Meny